Biogen aggiorna sul programma clinico BIIB078/Ionis-C9RX

Fonte: Biogen

Milano, 11 aprile 2022 – Dopo oltre dieci anni dalle prime pubblicazioni scientifiche sulla rivista Neuron (2011) e poi  sul Lancet Neurology (2012) dello studio irlandese fatto su una coorte di 435 campioni di DNA, dove si dimostrava che il ruolo del gene C9orf72 quale responsabile di una percentuale significativa di casi familiari e sporadici di Sla, la molecola BIIB078/Ionis-C9RX sperimentata da Biogen in questa anni ha dato esito negativo su tutti e quattro gli endpoint della ricerca. 

La sperimentazione, purtroppo, ha esito negativo.

Riceviamo e pubblichiamo la comunicazione di Biogen (originale a questo link.)

Cari membri della comunità SLA, in risposta alla vostra richiesta di informazioni, condividiamo i seguenti aggiornamenti riguardo la sperimentazione clinica della molecola BIIB078/Ionis-C9RX.

BIIB078/Ionis-C9RX è un oligonucleotide antisenso (ASO) rivolto a persone con sclerosi laterale amiotrofica associata alla mutazione del gene C9orf72 attualmente in fase 1 di sperimentazione clinica. 

I risultati dello studio clinico di fase 1 che sono stati resi pubblici da Biogen e Ionis in data 28 Marzo u.s, mostrano che BIIB078 è stato generalmente ben tollerato dai pazienti arruolati nello studio, purtroppo però la molecola non ha raggiunto alcun endpoint secondario in termini di efficacia e non ha dimostrato di fornire un beneficio clinico. Nelle coorti di dosaggio fino a 60 mg, non ci sono state differenze rilevanti tra il gruppo di pazienti a cui è stato somministrato BIIB078 e il gruppo placebo. Per quanto riguarda gli endpoint secondari, i partecipanti nella coorte di dosaggio a 90 mg hanno mostrato una tendenza verso un maggiore declino rispetto al gruppo placebo. 

Sulla base di questi risultati, Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno deciso di interrompere il programma di sviluppo clinico. BIIB078 non potrà quindi essere disponibile tramite nuovi studi clinici né programmi di uso compassionevole, per nessuna indicazione. 

Siamo profondamente dispiaciuti dei risultati negativi di questa sperimentazione e desideriamo esprimere la nostra profonda gratitudine verso tutte le persone con SLA associata alla mutazione del gene C9orf72, e verso i loro familiari, per il contributo rilevante che hanno dato al programma di sviluppo clinico. 

Biogen è impegnata nella ricerca sulla SLA da oltre un decennio e oggi più che mai rinnoviamo questo impegno e continueremo a lavorare per lo sviluppo di terapie per questa terribile malattia insieme alla comunità scientifica e di pazienti. 

Sinceramente, 

Biogen