TOFERSEN: ACCESSO GRATUITO AL FARMACO SLA PER I PAZIENTI CON MUTAZIONE GENETICA SOD1
Pur non avendo raggiunto i risultati sperati, lo studio dimostra segnali positivi in alcune funzioni fondamentali per la qualità di vita nei pazienti
(altro…)Tag: SOD1
Biogen presenta i nuovi dati intermedi del suo studio clinico di Fase 1/2 su BIIB067 per il trattamento potenziale di un sottotipo di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) familiare
- BIIB067, un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sul driver genetico della malattia, è allo studio per il trattamento potenziale della SLA negli adulti con mutazione confermata del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1) (altro…)
Da Houston nuova speranza per rallentare il progredire della SLA
Lo studio è del Prof. Appel, membro dell’Advisory Board di AriSLA, che interverrà durante il prossimo Focus SLA di Genova
Si aprono nuovi scenari per contrastare la SLA (altro…)
Trial Clinici attivi contrastanti aggregazione proteine nella SLA: gli oligonucleotidi antisenso
Le alterazioni strutturali (misfolding) della proteina SOD1 così come mutazioni del gene coinvolte in circa il 10% dei pazienti SLA,
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