Aggiornamento sul programma terapia sperimentale di Biogen, Tofersen, per SOD1-ALS

Milano, 28 aprile 2021 – Biogen, riunitasi ieri nella seduta Global e in attesa del termine dello studio in fase 3, ha valutato positivamente la possibilità di concedere eccezionalmente, a partire dalla metà di luglio 2021, l’uso compassionevole della molecola sperimentale Tofersen.

Sarà possibile un accesso nominativo che verrà determinato sulla base di caratteristiche cliniche specifiche ed in particolare di una progressione rapida di malattia. La richiesta di ammissione sarà valutata da una commissione indipendente. Inoltre, se i dati dello studio in corso saranno positivi, dall’autunno 2021 ci sarà la possibilità di accesso per tutti gli altri ammalati con mutazione SOD1, attraverso il cosiddetto programma di accesso precoce (EAP)

Riportiamo nel seguito la notizia ufficiale pubblicata questa notte da Biogen:

Cari membri della comunità SLA,
riportiamo testualmente l’aggiornamento di Biogen sul programma clinico tofersen. Tofersen è una molecola sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) causata dal gene superossido dismutasi 1 (SOD1). Si ritiene che una mutazione nel gene SOD1 sia responsabile del due per cento di tutti i pazienti con SLA.

La sicurezza e l’efficacia di Tofersen sono ancora in fase di valutazione in uno studio clinico di fase 3 controllato con placebo. Questo studio in corso include pazienti volontari che hanno una SLA da SOD1 e in questo momento tutti i partecipanti arruolati hanno una forma con progressione rapida di malattia. Il completamento con successo di questo studio è il modo più rapido e sicuro per richiedere le approvazioni normative globali e garantire l’accesso ai pazienti SOD1-ALS in tutto il mondo. In questo studio, alcuni partecipanti ricevono Tofersen e altri partecipanti ricevono il placebo.

Abbiamo progettato il nostro studio di fase 3 per fornire le risposte scientifiche necessarie per presentare le domande di approvazione normativa il più rapidamente possibile e per ridurre al minimo in numero di pazienti assegnati al placebo. Per questi motivi, lo studio è di breve durata e include solo un piccolo numero di pazienti. Ogni singolo partecipante al nostro studio è fondamentale per confermare la sicurezza e l’efficacia di Tofersen. Stabilire un profilo favorevole di sicurezza ed efficacia per un nuovo farmaco è fondamentale ed è essenziale per ottenere l’approvazione.

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Mutazione SOD1

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