SLA, MUTAZIONE SOD1: AL VIA L’ACCESSO ANTICIPATO AL FARMACO TOFERSEN

L’annuncio di Biogen cambia il passo della storia della nostra malattia. Pur non essendo ultimata la fase 3 di sperimentazione – i cui dati sono attesi per l’autunno 2021 – da oggi solo i pazienti SLA con mutazione SOD1 in evoluzione rapida e aggressiva della malattia, possono accedere al programma di accesso anticipato (EAP) di Biogen. In autunno, se i dati confermeranno che il farmaco è sicuro, efficace e non saranno necessari ulteriori studi, tutti i pazienti SLA con mutazione SOD1 potranno avere accesso al farmaco.

Un primo straordinario traguardo. L’annuncio segue quello di due mesi fa e pubblicato sulla nostra blog news di Aggiornamento sul programma terapia sperimentale di Biogen, Tofersen, per SOD1-ALS. La mutazione SOD1 rappresenta il 2-2,5% della popolazione SLA. Ciò significa che in Italia stimiamo circa 120-150 persone con questa mutazione genetica e che, tra qualche mese, ci auguriamo possano avere accesso al primo farmaco capace di bloccare la progressione della malattia in maniera significativa.

Il programma di accesso Tofersen prevede due parti. A partire da oggi, inizia la parte 1 del programma di accesso anticipato (EAP) di Biogen, il quale prevede che i medici possano inviare richieste per conto di pazienti che soddisfano i criteri di inclusione. Biogen sarà pronta a spedire il Tofersen nei centri idonei perché la somministrazione sia disponibile già dal 15 luglio. Nell’autunno 2021, se non saranno necessari ulteriori studi, si avvierà il programma di accesso anticipato (EAP Biogen parte 2) per tutti i pazienti SLA-SOD1.

Parte 1: Accesso all’uso compassionevole per i rarissimi pazienti SLA-SOD1 in rapida evoluzione

Data di inizio: metà luglio 2021

  • Le richieste di accesso devono essere presentate dal proprio medico specialista di riferimento.
  • L’accesso è consentito solo ai rarissimi pazienti SLA affetti da SOD1 che presentano un declino rapido con peggioramento di almeno 2 punti al mese sulla scala ALSFRS-R.
  • La conferma dell’idoneità è eseguita in modo anonimo da una commissione indipendente sia da Biogen che dal medico/centro richiedente.
Parte 2: Programma di accesso anticipato per il resto dei pazienti SLA- SOD1

Data di inizio prevista: autunno 2021

Se i dati dello studio di fase 3 confermeranno quelli preliminari e non richiederanno ulteriori studi clinici, si aprirà immediatamente un programma di accesso anticipato per i pazienti SLA-SOD1.

Leggi la news sul sito Biogen => https://bit.ly/3qsLH8T

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