Sla, quali gli studi clinici con cellule staminali?

Dal Blog del prof. Mario Sabatelli di Repubblica

“Gentile Professore,
è possibile avere aggiornamenti circa i trial con staminali per la Sclerosi laterale amiotrofica presenti in Italia e all’estero? Grazie”

Gentile Lettore,
Le cellule staminali costituiscono un importante settore di studio nell’ambito di ricerca terapeutica per la Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e attualmente i trial attivi registrati sono 17 (4 osservazionali e 13 di tipo interventistico). Gli esperti ritengono che le cellule staminali trapiantate, più che sostituire in motoneuroni persi a causa della malattia, potrebbero svolgere un ruolo di supporto alla sopravvivenza dei motoneuroni esistenti attraverso la produzione di sostanze “nutrienti”.

Uno degli studi di maggior interesse è quello dell’Azienda BrainStorm Cellular Therapeutics, che sta portando avanti una sperimentazione di Fase III nella quale vengono utilizzate cellule staminali mesenchimali (MSC, che possono essere isolate da diversi tessuti adulti, come il midollo osseo e il tessuto adiposo) modificate per produrre fattori neurotrofici. Lo studio è in corso e dovrebbe concludersi verso la metà del 2019.

In Italia il gruppo di ricerca del prof. Vescovi (Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo, FG) ha condotto uno studio clinico di fase I utilizzando le cellule staminali neurali (NSC), derivate da tessuto cerebrale fetale. Il trial è stato condotto su 18 pazienti con SLA che hanno ricevuto le cellule tramite iniezione diretta nel midollo. I risultati non hanno mostrato importanti eventi avversi.

Il trattamento con cellule staminali è di grande interesse nella comunità scientifica. E se è vero che gli studi condotti fino a oggi su pazienti e modelli animali non hanno permesso di confermare la reale utilità di tale trattamento, è altrettanto vero che le potenzialità delle staminali contro la SLA devono essere ulteriormente scandagliate. Pertanto raccomando vivamente di diffidare e evitare siti che offrono terapie a pagamento con cellule staminali.

Per ogni ulteriore informazione sugli studi in corso: http://www.aisla.it/cellule-staminali-nella-sla-cosa-sono-e-quali-sono-le-sperimentazioni-in-corso/

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