ENCALS 2017

Si è svolto a Ljubljana, capitale della Slovenia, dal 18 al 20 maggio scorsi il meeting di Encals, network dei centri europei che si occupano di SLA di cui fanno parte università ed ospedali che svolgono attività clinica e di ricerca.

 

Gli obiettivi principali di Encals sono quelli di sviluppare una rete europea per le sperimentazioni sulla SLA; di stimolare la collaborazione tra agenzie di raccolta fondi per una sponsorizzazione collettiva degli studi clinici; di valutare nuovi modelli di classificazione condivisa della SLA per migliorare il reclutamento dei pazienti nei trial clinici randomizzati e, non ultimo, la valutazione dell’efficacia delle nuove terapie.

Quest’anno gli scopi principali del meeting sloveno sono stati quelli di condividere i risultati degli studi e delle sperimentazioni sulla SLA, pensare a nuovi approcci per la ricerca, rafforzare le collaborazioni in progetti internazionali e dare l’opportunità di attivare nuove collaborazioni di lavoro volte ad identificare trattamenti efficaci per la SLA, senza dimenticare la necessità di offrire alle persone con SLA una presa in carico di alta qualità. Più di 300 sono stati i partecipanti.

Nel corso del meeting sono stati presentati gli ultimi aggiornamenti della ricerca clinica ed epidemiologica, i risultati di alcune sperimentazioni cliniche in corso e i dati della ricerca di base e traslazionale sui meccanismi di malattia e sullo studio di nuovi biomarcatori di diagnosi e progressione della SLA.

In particolare sono stati portati all’attenzione dei partecipanti le ultime notizie relative alla sperimentazione di fase 3 con Masitinib nella SLA, recentemente conclusosi, i  dati relativi alla fase supplementare di trattamento con Radicava (edaravone), i più recenti risultati del progetto FP7 Euro-MOTOR sui fattori di rischio ambientali (metalli e solventi) nella SLA e lo stato dell’arte di MinE, un progetto internazionale che ha l’obiettivo di sequenziare l’intero genoma di oltre 15.000 pazienti affetti da SLA per identificare nuove varianti genetiche, che ha creato una nuova piattaforma che raccoglie i dati finora disponibili, fornendo così uno strumento prezioso ed accessibile per il lavoro di clinici e ricercatori.

MASITINIB

AbScience ha presentato i risultati relativi alla sperimentazione clinica di fase 3 con Masitinib (AB10015), in aggiunta a riluzolo, nella SLA. Il dr Jesús S. Mora, coordinatore internazionale dello studio e neurologo esperto di SLA, ha evidenziato come il Masitinib somministrato oralmente a due diverse dosi, si sia dimostrato sicuro e ben tollerato ed abbia riportato un significativo beneficio terapeutico nei pazienti con una progressione più lenta della malattia.  In particolare l’efficacia nel rallentare la progressione della malattia in questo sottogruppo di pazienti si è vista in termini rallentamento nella perdita di funzionalità secondo la scala ALSFRS-R e di un significativo miglioramento nelle valutazioni cliniche della qualità di vita e della funzione respiratoria.

Allo stesso meeting il Prof. Luis Barbeito, capo del Laboratorio di Neurodegenerazione dell’Istituto Paster di Motevideo, Uruguay, ha presentato i dati relativi ad alcuni studi preclinici su modelli animali che hanno dimostrato come il masitinib sia in grado di produrre in effetto neuroprotettivo agendo sulle cellule microgliali anormali e regolando la neuroinfiammazione. Questi dati preclinici supportano ulteriormente i risultati clinici dello studio di fase 3.

L’Italia ha partecipato alla sperimentazione coinvolgendo dieci centri, tra i quali tre Centri Clinici NeMO.

Il Masitinib ha ottenuto lo status di farmaco orfano sia dall’FDA americana che dall’EMA europea. L’EMA ha accettato, nell’ottobre 2016, la domanda di autorizzazione all’immissione condizionale in commercio da parte di AbScience ed è attualmente in attesa della decisione finale.

EDARAVONE

Sono stati presentati i risultati relativi alla fase di estensione della sperimentazione di fase 3 con RADICAVA (edaravone) in pazienti con SLA, tramite infusioni intravenose. Il trial iniziale, della durata di 24 settimane, in doppio-cieco con edaravone, aveva mostrato un rallentamento nella perdita di funzionalità e nel deterioramento della qualità di vita dei pazienti trattati, rispetto al gruppo di controllo in placebo. Nello studio sono stati reclutati pazienti con una durata di malattia inferiore ai due anni e una funzionalità respiratoria normale. Successivamente alle 24 settimane la sperimentazione è stata estesa per altre 24, includendo nel trattamento anche i pazienti precedentemente nel braccio placebo che ancora rientravano nei criteri di inclusione sopra citati.

I risultati hanno mostrato come i pazienti trattati per 48 settimane con edaravone (24 settimane in doppio cieco più 24 settimane nel periodo di estensione) abbiano mantenuto una significativa riduzione della perdita di funzionalità misurata con la scala ALSFRS, rispetto ai pazienti trattati invece con placebo. Tuttavia, il gruppo di pazienti in placebo nelle prime 24 settimane, sottoposti al trattamento per le 24 settimane di estensione non hanno raggiunto i benefici clinici del primo gruppo in trattamento. Inoltre i pazienti che hanno ricevuto il RADICAVA per tutte 48 le settimane hanno mostrato approssimativamente il 58% di riduzione del rischio relativo di morte o di eventi certamente connessi alla progressione della malattia, rispetto a quelli trattati inizialmente con placebo. Non sono state rilevanti differenze nell’incidenza di eventi avversi tra i due gruppi, a parte contusioni.

Il 6 maggio 2017 RADICAVA è stato approvato dalla FDA Americana, come trattamento intravenoso per la SLA. Anche di questo è stato discusso dai neurologi presenti al meeting che hanno proposto di stilare una dichiarazione condivisa da inviare ad EMA per sollecitare una presa di posizione dell’ente regolatore europeo in merito a questo farmaco, senza la quale non potranno procedere alla prescrizione e somministrazione dello stesso, Inoltre è stata proposto un contatto con Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, la casa farmaceutica giapponese che commercializza il RADICAVA.

A seguito dell’approvazione da parte della FDA, AISLA sta proseguendo con determinazione l’istanza sottoposta ad AIFA nel novembre 2016 affinché sia possibile ottenere il farmaco anche nel nostro paese

RASAGILINA

La Rasagilina è un agente antiinfiammatorio e neuroprotettivo che agisce come potente inibitore irreversibile della monoaminoossidasi B ed è già approvato dalla FDA per il trattamento del Parkinson. Il suo potenziale neuroprotettivo è stato riportato in studi preclinici su modelli animali di SLA, anche in combinazione con il Riluzolo.

Sono stati presenti i risultati del trial clinico di fase IIb che aveva l’obiettivo di testare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare del farmaco in pazienti SLA, in aggiunta al riluzolo, condotto in 15 centri del “German Network for Motor Neuron Disease” (MND-NET). I dati raccolti non hanno mostrato evidenze di effetti benefici in pazienti con SLA, né nel prolungare la sopravvivenza, né rispetto a variabili funzionali, sebbene si sia confermata la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

 

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