Biogen presenta i nuovi dati intermedi del suo studio clinico di Fase 1/2 su BIIB067 per il trattamento potenziale di un sottotipo di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) familiare

  • BIIB067, un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sul driver genetico della malattia, è allo studio per il trattamento potenziale della SLA negli adulti con mutazione confermata del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1)
  • I dati ad interim sono stati presentati al congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) nella sessione dedicata alle innovazioni e mostrano una riduzione statisticamente  significativa dei livelli della proteina SOD1 e una tendenza numerica al rallentamento del declino clinico nei pazienti affetti da SLA-SOD1 trattati
  •   Biogen di recente ha avviato VALOR, uno studio clinico di fase 3 volto a confermare l’efficacia e la sicurezza di BIIB067 nei pazienti con SLA-SOD1

Cambridge, Massachusetts – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ha annunciato i risultati intermedi di uno studio di fase 1/2 su BIIB067, un oligonucleotide antisenso (ASO) allo studio per il trattamento potenziale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti con mutazione confermata del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1). I dati sono stati presentati in occasione del congresso annuale dell’American Academy of Neurology (AAN), in corso a Philadelphia dal 4 al 10 maggio 2019 (e dal dott. Timothy M. Miller al Meeting ENCALS svoltosi a Tours, Francia, dal 15 al 17 maggio 2019 – ndr).

I risultati intermedi di questo studio dimostrano il superamento della verifica biologica e teorica indispensabile per l’avvio di uno studio clinico di fase 3 volto a confermare l’efficacia e la sicurezza di BIIB067 nei pazienti con SLA-SOD1 e confermano ulteriormente la potenzialità degli ASO nell’azione contro i driver genetici della malattia“, ha dichiarato il dott. Michael Ehlers, M.D., Ph.D., executive vice president, research and development presso Biogen. “I nostri sforzi sono volti a offrire una terapia potenzialmente rivoluzionaria ai pazienti affetti da SLA e stiamo procedendo il più celermente possibile con l’obiettivo di dare una risposta a un’esigenza clinica drammatica e non soddisfatta”.

Lo studio di Fase 1/2 su BIIB067 nei pazienti con SLA-SOD1 è uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose singola e multipla crescente, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e gli endpoint di efficacia esplorativi di BIIB067 su 70 pazienti affetti da SLA. Per la segmentazione con dose multipla crescente, sono stati randomizzati a ricevere BIIB067 50 pazienti con mutazioni SOD1 (20 mg, 40 mg, 60 mg o 100 mg) o placebo per 12 settimane.

Dall’analisi ad interim è emerso che il trattamento con BIIB067 100 mg (n = 10) per un periodo di tre mesi ha comportato una riduzione statisticamente significativa dei livelli di proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale (p = 0,002) e una tendenza numerica al rallentamento del declino clinico – come misurato mediante il punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -, della capacità vitale lenta e della forza muscolare rispetto al placebo (n = 12). Nello specifico, al Giorno 85, la variazione media nel punteggio ALSFRS-R (scala da 48 punti) dal basale è stata -1.1 nel gruppo trattato con BIIB067 100 mg rispetto al -5.3 osservato nel gruppo trattato con placebo. Guardando ai vari parametri clinici, le differenze con il gruppo placebo sono risultate più evidenti nei pazienti con malattia in progressione rapida. Il profilo di sicurezza e tollerabilità emerso dall’analisi supporta ulteriormente lo sviluppo di BIIB067 per la SLA. I dati sono stati presentati ieri 7 maggio dal dott. Timothy M. Miller, co-ricercatore principale in forza alla Washington University School of Medicine di St. Louis, nella sessione dedicata alle terapie innovative.

La SLA è una malattia devastante e attualmente non vi sono opzioni terapeutiche in grado di rallentare o arrestare la sua rapida progressione”, ha dichiarato la dott.ssa Merit Cudkowicz, co- ricercatrice principale e direttore dello Healey Center del Massachusetts General Hospital. “I risultati positivi di questo studio di fase 1/2 su BIIB067 nei pazienti con SLA-SOD1 sono incoraggianti e siamo entusiasti che il programma clinico possa progredire allo studio di fase 3 per indagare ulteriormente il suo potenziale terapeutico”.

Nel marzo 2019 è stata somministrata la prima dose di BIIB067 a un paziente arruolato nello studio di Fase 3 VALOR, condotto sugli adulti con una mutazione SOD1 confermata e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di BIIB067 rispetto al placebo. L’endpoint primario di questo studio è un’analisi basata sul punteggio ALSFRS-R, uno strumento di valutazione riconosciuto che misura la progressione della disabilità nei pazienti affetti da SLA. Biogen sta collaborando con gli enti regolatori per definire ulteriormente le caratteristiche del pacchetto di dati clinici necessari per la procedura di registrazione di BIIB067.

La SLA è una malattia neurodegenerativa rara e fatale, caratterizzata dalla perdita di motoneuroni nel cervello  e nel midollo spinale, con conseguente compromissione della capacità di controllare il movimento volontario dei muscoli. I sintomi possono variare a seconda di dove si verifica la carenza dei motoneuroni e possono includere indebolimento degli arti e difficoltà respiratorie, di linguaggio e di deglutizione. Un numero crescente di evidenze suggerisce che la SLA sia causata da mutazioni all’interno di più geni. La forma che presenta mutazioni SOD1 è un sottotipo raro di SLA familiare e rappresenta circa il due percento del totale dei casi di SLA.

Informazioni su BIIB067

BIIB067 è un oligonucleotide antisenso (ASO) in fase di sviluppo per il trattamento della SLA con mutazioni SOD1. BIIB067 si lega all’mRNA della proteina SOD1, riducendone la produzione e provocandone la degradazione per mezzo della RNase-H. Si ritiene che questo meccanismo possa ridurre la tossicità della SOD1 mutante e fornire un potenziale beneficio terapeutico ai pazienti, migliorando la sopravvivenza e la funzionalità motoria nelle persone affette da SLA con mutazioni SOD1. BIIB067 ha superato la verifica biologica e teorica in uno studio di Fase 1/2. Biogen ha ottenuto BIIB067 in licenza da Ionis Pharmaceuticals Inc.

Informazioni su Biogen

Biogen è un punto di riferimento nell’ambito delle neuroscienze. L’azienda si avvale di programmi all’avanguardia per ricercare, sviluppare e distribuire terapie innovative destinate alle persone che in tutto il mondo vivono con gravi patologie neurologiche e neurodegenerative, operando anche in aree terapeutiche contigue. Fondata nel 1978 da Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray e dai Premi Nobel Walter Gilbert e Phillip Sharp, Biogen è una delle prime aziende globali nel campo delle biotecnologie. Oggi Biogen vanta il portfolio di farmaci più ricco al mondo nell’ambito delle terapie per la sclerosi multipla (SM), ha introdotto il primo e unico trattamento per l’atrofia muscolare spinale (SMA) ed è all’avanguardia nella ricerca neurologica per patologie come Alzheimer e demenza, SM e neuroimmunologia, disturbi del movimento, dolore, oftalmologia, neuropsichiatria e neurologia acuta. Biogen inoltre commercializza biosimilari di farmaci biologici avanzati.

Biogen – Dichiarazione Cautelativa

Il presente comunicato contiene dichiarazioni a carattere previsionale, incluse le dichiarazioni ai sensi della legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995, in merito ai risultati dello studio di Fase 1/2 su BIIB067; agli effetti clinici potenziali di BIIB067; ai benefici, l’efficacia e la sicurezza potenziali di BIIB067; al programma di sviluppo clinico di BIIB067; al potenziale dei nostri programmi di sviluppo farmaceutico e commerciale, inclusi i programmi su BIIB067; ai vantaggi e al potenziale previsti dei nostri accordi collaborazione con Ionis; ai rischi e alle incertezze associate allo sviluppo e alla commercializzazione dei farmaci. Queste dichiarazioni previsionali possono essere accompagnate da parole come “puntare”, “mirare” “prevedere”, “ritenere”, “può”, “stimare”, “aspettarsi”, “previsione”, “intendere”, “potrebbe”, “pianificare”, “potenziale”, ”possibile”, “sarà”, e altre parole e termini di significato simile. Lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci comportano un elevato grado di rischio: soltanto una piccola percentuale dei programmi di ricerca e sviluppo arrivano fino alla commercializzazione di un prodotto. I risultati degli studi clinici nelle fasi iniziali possono non essere indicativi dei risultati completi, o dei risultati ottenuti nelle fasi successive o al completamento degli studi clinici condotti su una scala più grande e non garantiscono l’approvazione regolamentare. Non è opportuno fare affidamento su queste affermazioni o sui dati scientifici menzionati.

Queste affermazioni sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero determinare divergenze sostanziali tra i risultati effettivi e il contenuto delle affermazioni stesse, che includono, a titolo indicativo e non limitativo, l’incertezza del successo e della potenziale commercializzazione di BIIB067; il rischio di un mancato pieno arruolamento negli studi clinici o di un arruolamento più lungo del previsto; la possibilità che insorgano preoccupazioni inattese dai dati o dalle analisi aggiuntive o dai risultati ottenuti nel corso degli studi clinici; la possibilità che le autorità di regolamentazione richiedano dati o informazioni supplementari o l’esecuzione di ulteriori studi, o che non approvino o si rifiutino di approvare i farmaci sperimentali, incluso BIIB067, o che ne ritardino l’approvazione; la possibilità che si verifichino eventi avversi alla sicurezza; i rischi legati ad altre complicazioni, ritardi o costi non prevedibili; l’incapacità di proteggere e far rispettare i dati, la proprietà intellettuale e gli altri diritti di proprietà, come pure le incertezze legate alle controversie e alle problematiche sulla proprietà intellettuale; l’assunzione di responsabilità sui prodotti e i rischi legati alla collaborazione con terze parti. Quanto riportato esemplifica molti, ma non tutti, i fattori che potrebbero causare una discrepanza tra i risultati effettivi e le nostre aspettative espresse nelle dichiarazioni previsionali. Gli investitori dovrebbero tenere in considerazione la presente dichiarazione cautelativa, nonché i fattori di rischio identificati nel report annuale o trimestrale redatto più di recente da Biogen o nelle altre relazioni da noi depositate presso la Securities and Exchange Commission. Queste dichiarazioni sono valide solo alla data del presente comunicato stampa e sono motivate dalle nostre opinioni e aspettative attuali.

Non sottoscriviamo alcun obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale in seguito all’acquisizione di nuove informazioni, sviluppi futuri o quant’altro.

Per informazioni: Biogen Italia

Ilaria Prato, Public Affairs Biogen Italia –  ilaria.prato@biogen.com

Edelman

Giusi Riccobono –  giusi.riccobono@edelman.com – +39 340 533 8458

Elia Celotto –  elia.celotto@edelman.com – +39 337 1068179

Fonte: Biogen

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