Aggiornamento su EDARAVONE e BRAINSTORM

Cari Guerrieri, Soci e Amici,

AISLA da sempre è favorevole e disponibile a supportare ogni sperimentazione che rappresenti una possibile terapia per la SLA. L’Associazione, grazie al supporto della Commissione Medico Scientifica, monitora con grande speranza ed attenzione ogni sviluppo, scoperta e sperimentazione. Peroriamo sempre la realizzazione, in tempi strettissimi,  dei trials su campioni sempre più ampi e di durata maggiore, tali da determinarne la sicurezza e, allo stesso tempo, anche la reale efficacia.

Ciò premesso, facciamo seguito ad alcune mail ricevute negli ultimi giorni ed una accesa discussione in corso sui social network, per confermarvi che AISLA ha già avviato da tempo  azioni di verifica e sostegno sia dell’Edaravone che della sperimentazione Brainstorm.

Nello specifico, per quanto riguarda l’EDARAVONE, commercializzato con il nome di Radicut® e identificato anche come MCI-186, abbiamo:

  • da novembre 2015 preso contatto con la casa farmaceutica Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation mettendoci a disposizione e candidando l’Italia come possibile sito di sperimentazione.
  • da dicembre 2015 avviata interlocuzione con la società Olandese TREEWAY con l’obiettivo di far inserire l’Italia tra i paesi in cui si sarebbe fatta la sperimentazione dell’EDARAVONE TW001 in formulazione orale che,  al momento, è ancora  in fase di progettazione.
  • da febbraio 2016 monitoriamo il posizionamento di EMA (European Medicines Agency)  perorando la causa in occasione dell’annuale appuntamento ENCALS: in relazione ad una recente modifica delle regole relative all’approvazione per i farmaci nella SLA in Europa, i dati presentati dalla Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation non sono stati ritenuti sufficientemente rispondenti alle linee guida stesse. In particolare, secondo l’EMA, non sono disponibili dati sufficienti sull’effetto dell’Edaravone sulla sopravvivenza dei malati.
  • Da marzo 2016: abbiamo avviato le interlocuzioni con AIFA con la quale, una volta condivise le conseguenze che stava (e sta) vivendo la comunità italiana, abbiamo analizzato se e quali strade potessero essere intraprese: AISLA sta predisponendo una formale richiesta di inserimento del RADICUT nella lista dei farmaci previsti dalla Legge 648 (quella, per intenderci, che consente di erogare a carico del S.S.N., quando non vi è alternativa terapeutica valida – previo parere della Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA–CTS-medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale; non autorizzati ma sottoposti a Sperimentazione clinica; da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata) tenendo presente da subito che ci saranno  una serie di limitazioni e accortezze e che non tutti i pazienti comunque potrebbero ottenerlo.
  • Monitoraggio FDA: La Mitsubishi tenta la strada americana

Il farmaco è stato sottoposto all’FDA (l’Agenzia Statunitense per il Farmaco) che recentemente ha dichiarato che esprimerà il proprio giudizio nel giugno 2017.

Per quanto riguarda la sperimentazione BRAINSTORM, invece, abbiamo accolto con enorme speranza i risultati preliminari (sperimentazione randomizzata, in doppio cieco, di fase II controllata con placebo) pubblicati dal Massachusetts General Hospital di Boston sui 48 pazienti (l’ultimo report è avvenuto nel mese di luglio). Stiamo prendendo contatti con la Brainstorm e faremo tutto il possibile per arrivare alla realizzazione della nuova sperimentazione a dosi ripetute anche in Italia. Sarà nostra cura aggiornarvi sugli sviluppi dell’interlocuzione con la società israeliana.

La Giornata Nazionale del 18 settembre sarà certamente un’occasione per accendere i riflettori sulla SLA, parlare della situazione che viviamo in Italia e, dove possibile, anche di  ricerca. Ma, la data che vi invitiamo a fissare in agenda è quella del FOCUS SLA  in programma per per venerdì 4 novembre a Bergamo.

Proprio alla luce del percorso di questi mesi, infatti, abbiamo deciso di inserire – in collaborazione con AriSLA – la sessione “L’ESPERTO RISPONDE” . Dalle 15.30 alle 17.00 di venerdì 4 novembre, dalla sala o in diretta streaming, vi sollecitiamo ed invitiamo tutti a partecipare e porre alla comunità scientifica ogni domanda. Al tavolo sono previsti: Giulio Pompilio (direttore scientifico AriSLA); Lucie Brujien (direttore scientifico ALS Association); Mario Sabatelli (Presidente Commissione Medico Scientifica Aisla); Jessica Mandrioli (Commissione Medico Scientifica AISLA). In sala, inoltre, saranno presenti i relatori del Focus che sono: Christian Lunetta; Vincenzo Silani; Letizia Mazzini; Adriano Chiò; Virginio Bonito.

Alla luce di quanto sopra, inoltre, inoltreremo l’invito al Focus Sla ai Principal Investigator della sperimentazione terminata a Boston (Merit Cudkowicz,  Robert H Brown, Anthony J. Windebank) con la speranza che almeno un rappresentante possa raggiungerci in Italia o in collegamento.

Ci auguriamo di cuore di aver risposto a molte delle vostre domande e, speriamo, sciolto qualche dubbio.

 

AISLA Onlus

Segreteria Nazionale, tel. 02 66982114; presidenza@aisla.it

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